去年，国家卫生计生委、国家食药监总局联合下发了干细胞临床研究管理办法和技术规范，成立了专门的专家委员会，开展了临床研究机构备案审查工作，探索建立了联合监管的新模式。
中国能力在西非疫情防控彰显实力，赢得了国际赞誉，大型医疗设备、脑起搏器、人工耳蜗、组织工程皮肤等高端植入介入产品获批上市，填补了国产空白。记者：如何进一步推进医药卫生科技成果转化？刘谦：推动科技成果的转移转化，是实施创新驱动发展战略的重要任务。
围绕基层医疗卫生服务实际，研究制定技术评估指南，推动卫生技术评估和推广，探索以基层需求为导向的适宜卫生技术研发、筛选、推广的模式。去年，国家卫生计生委、国家食药监总局联合下发了干细胞临床研究管理办法和技术规范，成立了专门的专家委员会，开展了临床研究机构备案审查工作，探索建立了联合监管的新模式。记者：技术的发展和应用往往具有两面性，在管理方面有什么样的考虑和措施？刘谦：医药卫生是高新技术密集型领域，现代生命科学技术的飞速发展，推动了组学技术、系统生物学、干细胞与再生医学、合成生物学、基因工程、生物治疗等高新技术发展迅速。我国医药卫生科技投入总体仍然不足，研究成果与疾病防治实践之间存在的两张皮问题还没有从根本上得到解决，科技体制机制改革需要加快，科技项目管理方式需要进一步转变，科技创新相关政策环境有待进一步优化。目前我国医药卫生领域高质量创新成果不多，具有自主知识产权的新药、医疗器械装备等产品的市场竞争力仍然较为薄弱，基于我国人群的临床研究显著不足。
十三五期间，医药卫生科技创新发展总体思路是转变科技行政管理职能，优化各科技创新主体的定位，以强化宏观顶层设计、推进科技计划项目管理改革、推动科技资源整合与成果转化应用、完善科技评价和奖励激励机制、加强科技监督管理等为重点任务，完善构建新型医药卫生科技创新和应用转化体系，显著增强重大疾病防治和健康产业发展的科技支撑能力，使科技创新成果切实转化为服务国家战略、惠及亿万人民健康的现实生产力。同时，我们还依据国家有关法律法规，严格开展了高等级生物安全实验室资格审批及实验活动审批、高致病性病原微生物菌（毒）种运输审批等工作，制定完善了系列管理制度，建立责任明晰的管理体系，加强日常监管和专项整治，坚守生物安全底线，为科研和疾控工作提供保障。在我国，慢性乙肝是导致肝硬化、肝癌的主要原因。
2015年10月，卫生计生等16个部委（局）建立了药品价格谈判部际联席会议制度，组织专家全面梳理国内专利药品、独家生产药品状况，结合我国重大公共卫生和疾病防治的用药需求，遴选确定首批谈判药品，成立谈判小组，制定谈判流程和策略，同步建立谈判和监督工作机制。此举将大大减轻参保人群服用此药的经济负担，从而使更多的晚期肺癌患者享受到这一科技成果。替诺福韦酯属于专利药，谈判之前的月均药品费用约1500元，谈判后的月均药品费用降至约490元。为指导各地抓紧落实谈判结果，日前7部门联合印发《关于做好国家谈判药品集中采购的通知》，要求各地及时将谈判结果公开挂网，医疗机构按谈判价格网上采购，完善医保支付范围管理办法，做好国家药品谈判试点与医保支付政策衔接，让患者尽快用上降价药品。
作为此次入围谈判的唯一国产新药，贝达药业此举为政府的药价谈判增添了筹码，赢得了主动权。埃克替尼、吉非替尼等是用于非小细胞肺癌患者的分子靶向药物
受访人员也频繁地提到新的作用机制、引起护理方式转变、对卫生保健产生实质性影响这些特性。医生对创新性药物所做出的一致性选择显着基于药物的有效性、相对于现存替代药物的优越性这一特性。例如Imatinib是慢性粒细胞白血病的重要疗法，但是它却被专家冠以创新性药物的标签，因为它显示了络氨酸激酶抑制剂及癌症靶向疗法的上的潜力。然而这些药物的价值却不仅局限于少量罕见病患者中。
同样的，Alglucerase (Ceredase。对最具创新性药物进行评估，可更好地推动药物创新。医学领域为定义创新性药物的特征也作出过努力，一般认为创新性药物代表着一个改善治疗结果的组合、具有科学优势、产生广泛影响的药物。受调查者对新发现的具有科研转化效应的药物赋予很大的价值，而非那些对现有疗法进行改进的药物。
11位心血管专家中有10位选择首个他汀类药物洛伐他汀（ lovastatin）为高创新性药物，而后来研发的一些他汀类药物如阿活他汀（atorvastatin），虽然被证明更有效、尤其对心血管高风险患者有益，但是却并没列入创新性药物的范畴。药物相对现用替代品的有效性和优越性这一因素是最常提到的影响他们判断的因素。
人们对什么是创新性药物研发的最佳途径及创新的根本源泉引起了很大争论。然而一些经济学家指出渐进性药物创新的价值，那些来自于渐进性创新过程的非创新性药物也可以带来很大贡献。
很多医生、监管者、医药行业领导者呼吁要重点关注药物的重大创新，国家及政府也为药物创新提供了绿色通道。调查结果显示需要对发病机制、创新性疗法及未被满足领域的临床研究给予更多的支持。被命名为孤儿药的数量不成比例的创新性药物主要用于治疗罕见病患者。针对过去25年内批准的药物，调查对象不断缩小药物清单，最后就最具创新性药物达成一致意见。为了搞清楚到底具有什么特性的药物才被认为是创新性药物，对美国的专家医生及医学领导者怎样理解创新性药物进行了系统的调查，探寻过去25年内批准上市的药物中，哪些被认为是真正的创新性药物。Aaron S. Kesselheim 及 Jerry Avorn等人就哪些药物最具创新性这一问题进行了广泛的调查，调查覆盖15个医学专业、基于30个美国先进学术医疗中心的180位专家医生展开。
当涉及到以新的方式再次批准的药物的价值时，调查的结果则显示：那些专注于未被满足的临床需求、以新的形式被批准的药物才具有高价值。如何更好地加强基础设施建设并投入资源，以鼓励研发产生最高回报的在未来几十年里改变病人护理方式的新产品，是一个值得思考的问题。
其它的一些特性，如成本效应、改善安全性、适用范围扩大等并没有被普遍认为是高度创新性药物应具有的。例如Aronson等人把高度创新性药物定义为：可治疗一个新的目标疾病或具有新型作用机制的药物、提高对可能受益或受害患者识别的药物、对现有疗法进行改善的药物。
对创新性药物这一概念缺乏共识，阻碍了对未来药物研发期望的设定。Genzyme)是为Gaucher血症患者设计的一种药物，但是也在致命遗传性疾病的酶替代疗法上打开了新思路。
近几十年来，在药物研发上投入的资金数量大幅上升，但是以分子生物学及遗传学为基础的新疗法随之涌现的期望却并没有实现，导致有些人认为世界正处于药物创新危机时期。到底什么才算创新性药物？ 2016-06-01 06:00 · wenmingw 近几十年来，在药物研发上投入的资金数量大幅上升，但是以分子生物学及遗传学为基础的新疗法随之涌现的期望却并没有实现，导致有些人认为世界正处于药物创新危机时期。最常被临床专家冠以创新性的药物是那些开辟了新的领域、其疗效大大超过现有疗法的药物人们对什么是创新性药物研发的最佳途径及创新的根本源泉引起了很大争论。
被命名为孤儿药的数量不成比例的创新性药物主要用于治疗罕见病患者。针对过去25年内批准的药物，调查对象不断缩小药物清单，最后就最具创新性药物达成一致意见。
调查结果显示需要对发病机制、创新性疗法及未被满足领域的临床研究给予更多的支持。很多医生、监管者、医药行业领导者呼吁要重点关注药物的重大创新，国家及政府也为药物创新提供了绿色通道。
例如Imatinib是慢性粒细胞白血病的重要疗法，但是它却被专家冠以创新性药物的标签，因为它显示了络氨酸激酶抑制剂及癌症靶向疗法的上的潜力。医生对创新性药物所做出的一致性选择显着基于药物的有效性、相对于现存替代药物的优越性这一特性。
到底什么才算创新性药物？ 2016-06-01 06:00 · wenmingw 近几十年来，在药物研发上投入的资金数量大幅上升，但是以分子生物学及遗传学为基础的新疗法随之涌现的期望却并没有实现，导致有些人认为世界正处于药物创新危机时期。对最具创新性药物进行评估，可更好地推动药物创新。药物相对现用替代品的有效性和优越性这一因素是最常提到的影响他们判断的因素。同样的，Alglucerase (Ceredase。
然而一些经济学家指出渐进性药物创新的价值，那些来自于渐进性创新过程的非创新性药物也可以带来很大贡献。受调查者对新发现的具有科研转化效应的药物赋予很大的价值，而非那些对现有疗法进行改进的药物。
Aaron S. Kesselheim 及 Jerry Avorn等人就哪些药物最具创新性这一问题进行了广泛的调查，调查覆盖15个医学专业、基于30个美国先进学术医疗中心的180位专家医生展开。其它的一些特性，如成本效应、改善安全性、适用范围扩大等并没有被普遍认为是高度创新性药物应具有的。
例如Aronson等人把高度创新性药物定义为：可治疗一个新的目标疾病或具有新型作用机制的药物、提高对可能受益或受害患者识别的药物、对现有疗法进行改善的药物。如何更好地加强基础设施建设并投入资源，以鼓励研发产生最高回报的在未来几十年里改变病人护理方式的新产品，是一个值得思考的问题。
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